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232021/08
Genome Biology |中国医学科学院血液病研究所张孝兵等通过HDR和NHEJ可以大大减少大面积的缺失CRISPR-Cas9是一种RNA引导的DNA内切酶系统，针对特定的基因组序列。在CRISPR介导的双链DNA（dsDNA）裂解后，通过非同源末端连接（NHEJ）或同源定向修复（HDR）进行基因组编辑，改变了细胞和基因治疗的领域。CRISPR-Cas9系统在人类基因治疗中的潜在应用已被认可并被广泛研究。在进入临床之前，必须彻底调查基因组编辑的非预期后果。
292021/05
首日精彩回顾 | 首场深度聚焦AAV载体与药物开发盛会，你来了吗？2021年5月29日--中国上海，GTIF 2021 首届基因治疗药物开发论坛首日圆满落幕。本届盛会由求实药社携手一站式基因与细胞治疗CDMO平台—和元生物举办，并有幸邀请到了上海市生物医药行业协会担任指导单位。
282021/02
专家点评丨CRISPR-Cas9核糖核蛋白联合AAV供体进行基因编辑NHEJ、MMEJ、HDR间动力学竞争关系近年来，基因治疗、免疫治疗和再生医学等领域不断取得重大突破。经CRISPR编辑后的人多潜能干细胞iPSC，经过基因修饰、可靶向识别肿瘤的CAR-T细胞等具有重要临床应用价值，但由于这些细胞基因编辑效率（特别是HDR或精准基因插入效率）有限，阻碍其在临床上的广泛使用。因此，探究细胞基因编辑后动力学修复机制，并有效提高HDR效率，是细胞治疗应用于临床需要解决的一个瓶颈问题。
082021/01
促进染色质开放，提高基因编辑效率CRISPR-Cas9基因编辑技术是21世纪最重要的技术革命之一，2012年开始大放异彩，2020年获得诺贝尔化学奖。作为一个基因编辑的利器，它是进行基因治疗的理想工具。CRISPR-Cas9基因编辑的基本工作原理是：Cas9核酸内切酶与导向RNA（sgRNA)形成复合物，sgRNA与DNA进行碱基配对后，Cas9核酸内切酶对DNA进行切割造成DNA双链断裂。在无同源重组模板的情况下，细胞通过非同源末端链接的方式进行自我修复，如果同时导入人为设计的包括特定基因或DNA判断的同源重组模板，就可以诱使细胞通过同源重组的方法修复DNA双链断裂，在这一过程中，人们可以得到理想的精确基因编辑结果。
172019/12
Genome Biology | 血友病治疗新突破！中国医科院血液研究所张孝兵/程涛团队使编辑效率提高10至20倍A型血友病是由F8突变引起的出血性疾病，只能通过基因疗法治愈。有研究表明CRISPR-Cas9介导的F8在肝细胞中高表达基因位点（如白蛋白（Alb））的精确插入。不幸的是，对于较长的插入物的精确体内整合效率非常低（〜0.1％）。 2019年12月16号，中国医科院血液研究所张孝兵、程涛团队在Genome Biology上在线发表了题为Curing hemophilia A by NHEJ-mediated ectopic F8 insertion in the mouse的研究论文。该研究为在AAV介导的编辑成分递送后，通过NHEJ敲除BDDF8在Alb内含子上治愈A型血友病奠定了基础。

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